LE DOSSIER DU MOIS
 
 
Le CHMP a émis un avis positif pour la mise sur le marché du Vyndaqel dans le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
 
Le 12 décembre 2019, le CHMP (comité des médicaments à usage humain) a émis un avis positif publié par l’Agence Européenne du Médicament (EMA) recommandant une modification des termes de l'autorisation de mise sur le marché du médicament Vyndaqel.


 
Le CHMP a adopté une nouvelle indication pour la nouvelle présentation de Vyndaqel 61 mg, capsules molles pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), qu’elle soit héréditaire ou sénile.


 
 
Dès l'obtention de l'AMM les indications complètes pour Vyndaqel seront les suivantes :
 
 
  • Pour les capsules molles Vyndaqel 20 mg: Vyndaqel est indiqué pour le traitement de l'amylose à transthyrétine chez les patients adultes présentant une polyneuropathie symptomatique de stade 1 pour retarder la déficience neurologique périphérique. » 
  • Pour les gélules de Vyndaqel 61 mg: «Vyndaqel est indiqué pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) de type sénile ou héréditaire. »
 

Des recommandations détaillées pour l'utilisation de ce produit seront décrites dans le résumé mis à jour des caractéristiques du produit (RCP), qui sera publié dans le rapport européen public d'évaluation (EPAR). Le RCP sera disponible dans toutes les langues officielles de l'Union européenne après qu'une décision sur l'autorisation de mise sur le marché ait été prise par la Commission européenne.

C’est sur cet avis du CHMP que se basera la Commission Européenne pour délivrer l’autorisation de mise sur le marché du Vyndaqel pour l’ATTR-CM (Amylose cardiaque à transthyrétine). La décision de la Commission Européenne concernant l’AMM dans l’ATTR-CM a été rendue le 19 février 2020.

En parallèle, le 19 décembre 2019, Le Comité des médicaments orphelins (COMP) a publié un avis qui maintient les deux désignations de médicament orphelin dans le traitement de l'ATTR-PN et l'ATTR-CM. 



 
 
Une procédure centralisée
 
 
 
Le Vyndaqel bénéficie d’une procédure centralisée pour l’obtention de son AMM
du fait de son statut de médicament orphelin.

Le champ de la procédure centralisée s’applique obligatoirement aux :
  • Médicaments dérivés des biotechnologies 
  • Médicaments innovants à usage vétérinaire 
  • Médicaments à usage humain contenant une nouvelle substance active et destinés au traitement du VIH, des maladies virales, des cancers, des maladies neurodégénératives, du diabète et des maladies auto-immunes et autres dysfonctionnements immunitaires 
  • Médicaments désignés comme médicaments orphelins

 

En suivant la procédure centralisée, la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) est soumise par le demandeur auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA : European Medicines Agency) à Amsterdam. Le dossier est évalué par le comité scientifique compétent de l’EMA, à savoir le Comité des médicaments à Usage Humain. (CHMP).

Chaque État membre européen a un représentant au sein du CHMP et un « suppléant ». Ils ont un rôle d’intermédiaire entre les systèmes européens et nationaux. Au CHMP, deux rapporteurs, qui suivent le produit pendant l’ensemble de son cycle de vie, sont nommés pour chaque médicament. En cas de nouvelle demande, le CHMP a au maximum 210 jours pour parvenir à une évaluation définitive. Cette période peut être interrompue afin de permettre à la firme de répondre aux questions. Il existe également la possibilité pour une firme de donner des explications orales sur le dossier soumis. L’évaluation finale du CHMP, l’ «Opinion», est envoyée à la Commission européenne pour le processus décisionnel définitif. En cas d’évaluation positive par la Commission européenne, le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) et la notice sont établis. Un rapport européen public d’évaluation (EPAR : European Public Assessment Report) est fait dans lequel toute opinion positive ou négative est justifiée. L’EPAR est publié sur le site de l’EMA .

Après une décision positive de la part de la Commission européenne, le demandeur reçoit une autorisation européenne de mise sur le marché (AMM), qui porte un numéro et qui est valable dans chaque État membre de l’UE et de l’EEE.



Source
 
 
Et après ?
 
 
Une fois l’AMM obtenue, toute innovation doit faire l’objet d’une évaluation par la Haute Autorité de Santé (HAS). Entre autres missions, la HAS a en charge l’évaluation scientifique et médico-économique des innovations et des produits de santé. 

Cette évaluation s’opère sur deux critères : 
  • L’évaluation du service médical rendu (SMR), qui détermine ensuite l’accès au remboursement et le taux de remboursement de l’innovation considérée fixé par l’Assurance maladie. 

Le SMR est un critère qui prend en compte plusieurs aspects : d’une part la gravité de la pathologie pour laquelle le médicament est indiqué ; d’autre part des données propres au médicament lui-même dans une indication donnée : efficacité et effets indésirables ; place dans la stratégie thérapeutique (notamment au regard des autres thérapies disponibles) ; existence d’alternatives thérapeutiques et intérêt pour la santé publique. 

  • L’évaluation de l’amélioration du service médical rendu (ASMR), qui participe à la fixation du prix d’un médicament remboursable. 
L’ASMR correspond au progrès thérapeutique apporté par un médicament, en comparaison avec les traitements disponibles dans une pathologie considérée.
Puis, le Comité Économique des Produits de Santé (CEPS) détermine le prix de l’innovation sur la base du niveau d’ASMR. A la suite d’une négociation entre le laboratoire pharmaceutique et le CEPS, le prix est déterminé en prenant en compte plusieurs dimensions, dont l’ASMR, mais aussi le prix fixé pour les traitements existants pour une pathologie donnée, ou les prix pratiqués à l’étranger pour l’innovation considérée. Le SMR conditionne enfin le taux de remboursement (0%, 15%, 35% ou 65%).



 

 

 
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